采用干細胞治療有著多種優勢：低毒性（或無毒性），即使不完全了解疾病發病的確切機理治療也可達到較好的治療效果，自體干細胞移植可避免產生免疫排斥反應，對傳統治療方法療效較差的疾病多有驚人的效果。隨著胚胎干細胞和iPS細胞的研究，更可能從患者自身細胞開始獲得全能的干細胞，進而分化為所需細胞甚至器官，完全和自身匹配沒有免疫排斥的細胞或器官移植已不再是夢，當人體器官衰老的時候，將衰老器官用自身細胞培育出的相應器官替代移植，人類將有可能延年益壽。
國際上對干細胞的臨床應用研究非常多，僅在臨床注冊網站上注冊的干細胞移植治療疾病的研究就達2100余項，特別是2005年以來注冊開展項目數急劇增多，2002年68項，2003年64項，2004年45項，2005年246項，2006年227項，2007年307項，2008年331項， 2009年307項，2010年迄今為止也已有112項干細胞移植治療方案注冊。2009年1月，美國Geron公司甚至得到了FDA關于使用人胚胎干細胞分化細胞治療疾病臨床試驗的批準。