核苷是核酸的主要組分。有些核苷及其衍生物具有顯著的生理功能，如次黃嘌呤核苷（肌苷）可治療急性和慢性肝炎及風濕性心臟病，并有增加白血球等功效。
5－氟尿嘧啶脫氧核苷能抗腫瘤，毒性比5－氟尿嘧啶低，對肝癌、胃癌、直腸癌、卵巢癌、膀胱癌有一定療效。胞嘧啶阿拉伯糖苷對緩解白血病有顯著效果。5′－脫氧－5′－碘尿嘧啶核苷是治療病毒性角膜炎的特效藥。
