歐盟科學家開發基因療法治療神經系統疾病

　　過去十年中，人們對正常的大腦功能以及中樞神經系統紊亂的機制和原則的理解已經取得了明顯進展，催生一系列治療神經系統紊亂的新方法。但是目前的藥理療法只起到緩解作用。基因療法是指將特定基因信息轉移到某種病變組織和細胞，以恢復其原有正常功能。歐洲科學家正在嘗試利用此方法治療神經系統疾病。

　　雖然基因治療方法目前還處于實驗階段，但其對于開發永久性調節遺傳表型的治療方法有積極意義。目前，已確認幾種蛋白質和調節性核糖核酸(RNA)可以調節正常大腦功能和影響發病機制。基因治療方法旨在直接作用于病灶區域的分子，與基于傳統藥理學的藥物治療相比，基因治療更為省時和價廉。

　　歐盟研發第七框架計劃出資支持的NEUGENE項目旨在克服現有基因療法的局限性，通過確定安全有效的基因載體以開發治療主要神經系統紊亂的方法。該項目團隊以帕金森病為模型，以大腦特定細胞類型病毒載體為靶向，在神經元或神經膠質細胞中的治療性分子中成功地獲得有效安全的基因表達。

　　目前，項目團隊已開發出腺相關病毒(AAV)和慢病毒(LV)載體，成功地向帕金森病主要目標細胞群和星形膠質細胞傳遞特定治療性基因。通過特定催化劑和調節性蛋白質為基礎的方法，研究人員獲得了有針對性的轉基因表達。

　　關于載體的安全性，研究團隊發現對腺相關病毒血清型2的免疫反應可影響轉基因表達的效率。使用通常人體不具自然免疫力的馬傳染性貧血病毒(EIAV)為基礎的替代性載體則更為安全。

　　總體而言，NEUGENE項目新開發出的載體大大提高了調節特定細胞的轉基因表達的效率，為開發未來神經系統疾病創新性基因治療方法奠定了基礎。