近期，中國三甲醫院指定國際醫療平臺好醫友合作機構、希望之城基因組學研究院(TGen)的一項研究顯示：Ponatinib對一種罕見癌癥–卵巢高鈣血癥型小細胞癌(SCCOHT)表現出抗癌作用。
Ponatinib(ICLUSIG，普納替尼)是第三代酪氨酸激酶抑制劑藥物，在體外抑制ABL和T315I突變體ABL酪氨酸激酶的活性，被美國FDA批準用于治療對既往酪氨酸激酶抑制劑治療耐藥或不能耐受的有慢性相，加速相，或母細胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或對既往酪氨酸激酶抑制劑治療耐藥或不能耐受的Philadelphia染色體陽性急性淋巴母細胞白血病(Ph+ALL)。出國看病首選權威性好醫友中美遠程會診平臺，先會診，后看病。
目前有關卵巢高鈣血癥型小細胞癌(SCCOHT)的數據很少，這種罕見但侵襲性較強的卵巢癌可能發生在47歲的婦女中，也可能發生于14個月大的兒童中。患病人群的中位年齡在24歲左右，2年生存率很低，只有不到35%。
TGen實驗室的研究人員發現，SMARCA4基因失活所導致的SCCOHT腫瘤，依賴受體酪氨酸激酶(RTK)細胞通路。研究人員通過這些細胞通路篩選出了FDA已經批準的，且可能對這種癌癥有療效的藥物。
通過篩選，研究人員發現ponatinib是目前批準的藥物中最有效的RTK抑制劑。在實驗室動物模型研究中，ponatinib使腫瘤體積倍增的時間延長了4倍，同時使腫瘤體積減小了58.6%。這代表著它也許能夠快速改善這類年輕患者的治療結果。
TGen的綜合癌癥基因組學部門的助理教授、文章的共同作者William Hendricks醫生說，“選擇性RTK抑制劑的評價結果表明，ponatinib是SCCOHT腫瘤細胞系中最有潛力的藥物。應進行臨床試驗來測試這個已獲FDA批準的抗腫瘤藥物對SCCOHT患者的療效。”
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