阿糖胞苷為只要作用于細胞S增殖期的嘧啶類抗代謝藥物,主要用于急性骨髓性白血病、急性淋巴性白血病和淋巴瘤,而在治療這些疾病中它是誘導化療的核心藥物。
阿糖胞苷具有抗病毒作用,并被用來治療各種皰疹病毒的感染。但是由于阿糖胞苷的抗病毒選擇性較差且能夠引起骨髓抑制及其他嚴重的不良反應,它主要仍被用于惡性血液病。除此之外,阿糖胞苷還在神經系統的研究中被用于控制神經膠質細胞的增殖。