美批準用人類胚胎干細胞治療眼病試驗

　　美國食品和藥物管理局已經批準了涉及到源自人類胚胎干（hES）細胞的細胞的第二項臨床試驗。位于馬薩諸塞州馬爾堡的一家名為先進細胞技術（ACT）的生物技術公司在11月22日宣布，它已經獲得許可對斯塔加特氏病黃斑營養不良——導致兒童視力逐漸喪失的一種罕見疾病——的患者的視網膜細胞展開試驗。

　　有幾個原因使得對這種疾病展開細胞治療看起來充滿了希望。ACT的首席科學官Robert Lanza指出，首先，眼球是一個享有免疫特權的器官，因此研究人員希望病人在接受移植后不必接受抗排斥藥物的治療。其次，Lanza說，由于能夠在單細胞水平下對視網膜進行觀測，因此它應該能夠非常精確地遵循移植細胞的表現。

　　這家公司表示，它計劃在位于俄勒岡州波特蘭、馬薩諸塞州伍斯特和新澤西州紐瓦克的診所里治療12位該病的晚期患者。Lanza表示，這些患者將接受多達20萬個該公司取自hES細胞的視網膜色素上皮（RPE）細胞，它們將被直接移植進眼中。

　　在動物模型中進行的試驗一直被看好。患有一種斯塔加特氏病的小鼠在移植了人類RPE細胞后保存了它們的視覺，然而未經治療的對照組則最終失明。Lanza說，研究人員并沒有發現副作用。他表示，該公司已經提出了申請，嘗試治療與年紀有關的黃斑變性，這是一種具有相似特征的疾病，在美國和歐洲，有3000萬人罹患此病。

　　ACT在一年前遞交了它的斯塔加特氏病試驗申請，并希望自己可能成為在病人中測試hES細胞的第一家公司。它并沒能夠完全做到這一點。今年10月，杰龍生物醫藥公司和加利福尼亞大學歐文分校的研究人員開始了用hES細胞治療脊髓損傷患者的第一項臨床試驗。

　　ACT是涉及胚胎干細胞研究的首批公司之一，但它曾歷經跌宕起伏，幾乎歇業了好幾次。Lanza說：“我們的電話關閉了若干次。但我們做到了。這是一些很艱難的工作，并且是合作的結果。”