一項新的生物醫學工具能夠利用納米顆粒運送基因到達靶細胞中,從而方便解決多種疾病,包括癌癥、糖尿病以及HIV,這種方法相比傳統的治療手段更加快速、廉價以及便捷。
這一工具是由來自Fred Hutchinson癌癥中心的研究者們開發出的。相關的前臨床試驗結果發表在最近一期的《Nature Communications》雜志上。
"我們的目標是將基于細胞的治療手段變得更加簡單化",該文章的作者,來自Fred Hutch 臨床部門的生物材料學專家Matthias Stephan說道:"在這項研究中,我們開發出了一種新的產品,只需要將培養的細胞放進去就就能夠達到治療效果,而不需要任何其它的操作"。
Stephan等人開發的這種基于納米顆粒的藥物運輸系統,能夠擴大mRNA的治療潛能,即能夠將RNA直接運送到機體的細胞中,從而指導機體編碼蛋白質抵抗疾病的發生。通過運送mRNA進行遺傳調控,能夠起到短期范圍內的基因表達特征的改變,這種方式不會改變細胞中原有的遺傳信息,從而避免對機體產生不可避免的影響。
Stephan等人利用三個例子證明其技術的可靠性:
首先,利用納米顆粒攜帶T細胞基因編輯工具,從而對天然的T細胞受體進行改造,之后將其與編碼"嵌合抗原受體(CAR)"的基因聯合使用,從而使改造后的T細胞能夠靶向腫瘤細胞發起攻擊。
其次,納米顆粒攜帶能夠促進造血干細胞復制的mRNA,從而加快造血干細胞增殖的速率,并且通過骨髓移植的方式替換體內原有的癌細胞。
第三,納米顆粒攜帶能夠改造CAR-T細胞的mRNA以及foxo1mRNA,從而使得抗癌T細胞產生"記憶"能力,最終形成長期的抗癌屬性。
目前這項技術僅僅在實驗室水平得到了檢驗,并不一定適用于臨床實踐,但Stephan目前正在尋找商業伙伴,以促進該技術在臨床中的應用。
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