OvidTherapeutics為何要專注罕見神經系統疾病領域？

　　十年前，只有2個抗癌藥物項目在研究如何調節人體免疫系統，使之更好地攻擊腫瘤細胞的方法。

　　“但研究人員注意到，腫瘤并沒有縮小，而是在不斷增長。”知名醫藥公司Bristol-Meyers Squibb（簡稱BMS）的前高級副總裁Jeremy Levin稱，“實際上只是白細胞會攻擊腫瘤。這種發現使得BMS公司并沒有削減其免疫治療項目，而是一直堅持該項目的研究。”

　　2016年上半年，BMS的抗癌藥物Opdivo的銷售額約為15億美元。該藥物能用于治療不同類型的癌癥。據艾美仕市場研究公司統計，目前全球有500多家公司正致力于抗癌藥物的開發 。

　　Jeremy Levin在2014年創立了生物醫藥公司Ovid Therapeutics。作為BMS的前高管，其并沒有選擇抗癌藥物研發方向，而是選擇開發治療罕見神經系統疾病藥物。

　　Jeremy Levin認為，研究神經疾病藥物、尤其是罕見疾病藥物的研發人員在2016年開始增多，就像十年前科研人員開始研究癌癥藥物一樣。“當下正處于聚焦特殊疾病領域治療的風口浪尖，我們需要考慮具體目標，而不是盲目摸索。”

　　“過去十年發生的事情到現在已經完全改變，” Jeremy Levin說，“隨著科研人員對腫瘤致病機理的了解增多，當下正是具體了解神經疾病機理的時候。”

　　Jeremy Levin選擇專注神經疾病領域研究，而不是其他領域研究，主要有兩個原因：

　　1.許多遺傳性神經系統疾病是非常特別的，因此科學家們正開始大量投入研究這些疾病的機理、癥狀，及相應的治療方法。

　　2.依靠增強成像技術，神經疾病研究專家可以更好地了解大腦的變化。這種增強成像技術在過去已對腫瘤外觀變化的研究提供了許多幫助。

　　“當你選擇進入高難度的醫藥研發領域時，遺傳性神經系統疾病的藥物開發給你提供了一個窗口。你可以快速、有效地開展該領域的項目，并且現在你可以嘗試多種治療神經系統疾病的方式。” Jeremy Levin稱。

　　Ovid Therapeutics最開始專注的神經系統疾病是天使癥候群。該疾病影響神經系統，能導致小孩發育遲緩、移動困難和睡眠困難等病癥。Ovid Therapeutics選擇治療天使癥候群的藥物是gaboxadol。2015年4月，Ovid Therapeutics從丹麥制藥公司H. Lundbeck 獲得了 Gaboxadol在全球范圍內的開發與商業化權利。2015年8月，Ovid Therapeutics完成了總額為7500萬美元的B輪融資，由Fidelity Management and Research Co.領投，這些資金被用于推進Gaboxadol與其他化合物的臨床試驗。

　　據了解，Ovid Therapeutics并不是唯一一家專注于特殊疾病治療領域的公司。另一家公司GenSight Biologics，也專注于特殊疾病——眼盲疾病的基因治療。其目前正致力于研究治療Leber氏遺傳性視神經萎縮癥（簡稱LHON），這是一個基因突變發生在線粒體內的遺傳病。如果LHON疾病的基因治療方法取得成功，GenSight將會拓展其他與線粒體基因突變相關的疾病研究。

　　“由于視網膜是我們大腦中可見的部分，因此它是一個幾乎完美的研究對象。”GenSight的CEO Bernard Gilly稱，“此外，由于眼睛是一個封閉的系統，基因治療方法將會在眼盲疾病中治療發揮更好的作用。”

　　目前，Ovid Therapeutics正在展開天使癥候群的II期臨床試驗，而GenSight基因治療法的兩個III期臨床試驗也在進行中。