Sarepta獲得萎縮最新基因療法授權

　　杜克大學最新授權Sarepta公司一項基因編輯技術ZL，針對各種外顯子跳躍。

　　這個ZL技術采用基因剪輯技術CRISPR-Cas9，將外顯子去除來恢復肌營養不良的蛋白表達。

　　目前，位于北卡州的杜克大學授權Sarepta公司知識產權和技術專有權。這項技術由杜克生物工程副教授，杜克生物分子和組織工程中心主任查爾斯Gersbach領導的實驗室內進行。

　　根據協議，Sarepta和杜克實驗室計劃共同推進基因編輯平臺的研究。 擁有更多將領導潛在疾病和患者資源的Sarepta公司將負責將這些技術推入臨床開發，來治療杜氏肌營養不良（DMD）。這個合作的財務條款未公開。

　　杜克Gersbach實驗室的細胞培養，以及在小鼠進行的研究表明，使用CRISPR可技術以剔除外顯子，從而糾正導致DMD的肌營養不良蛋白突變。

　　小鼠模型也表明，該技術可以改善肌肉力量。 Gersbach 教授在2015年12月的“科學”發表文章，公布了三個概念驗證研究（POC）中的一個，顯示出小鼠在經過CRISPR基因組編輯后，可能對DMD具有改善癥狀的作用，為外顯子跳躍提供了潛在的替代方法。

　　Sarepta表示，臨床研究用于治療DMD的目標是各種外顯子跳躍，包括外顯子53和外顯子45。

　　Sarepta去年獲得美國食品藥品管理局（FDA）的批準，上市了首個DMD治療新藥，Exondys51。

　　這個通用名為eteplirsen它只治療具有外顯子51跳躍的DMD患者，大約占所有DMD患者的13%。

　　如今，Sarepta希望能開發一種基因療法，治療大多數的DMD患者。DMD是一種罕見遺傳基因疾病，每3600名新生男嬰中就有一例發生。

　　這是最新的一個基因治療DMD的嘗試。今年6月，Sarepta公司與法國的非盈利機構Genethon合作，開發微營養不良基因療法（microdystrophiny gene therapy）。