基因療法的問題及對策
基因治療終于回來了，今年是人類基因組計劃25周年紀念日，并沒有人多少人關注這個。但是當曾經在老鼠身上實驗的基因療法現在用在治療17個月大的Layla Richards的白血病時候，每個人都在關注著。 雖然基因療法有著巨大潛力，但剛過去的周年紀念日只有寥寥幾家媒體進行了報道，這也看出了近四分之一個世紀以來基因療法的進展十分艱難。 更換缺陷基因 許多人類疾病，包括癌癥，是由于體內細胞的基因缺陷而引起的。基因指導蛋白質的合成，并能控制蛋白質性狀表現。基因突變可以改變蛋白質的性狀，或者干脆不再合成蛋白質。 基因療法嘗試對缺陷基因或者基因組干預，從而起到治療疾病的效果。可以治療的疾病包括，癌癥、囊性纖維化、血友病以及帕金森綜合癥。 在實驗室做一個健康的基因相對容易，問題是健康的基因得轉移到受損的細胞內，而不對病人造成任何損害。 早期的基因治療關注的是將病人的缺陷基因換成健康基因，辦法是使用一種無害的病毒，通過這種“病毒載......閱讀全文
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
發育缺陷基因有望快速診斷
南方醫科大學與美國紐約州發育缺陷基礎研究所合作簽約暨廣東省國際科技合作基地揭牌儀式日前在南方醫科大學順德校區舉行。同時，“中美聯合發育缺陷轉化醫學中心”也正式進駐南方醫科大學科技園，落戶順德開展發育缺陷疾病診療產品的研發和成果產業化進程。 據2012年衛生部發布的《中國出生缺陷防治報告》顯示
不快樂是因為基因缺陷？
雖然情緒與基因相關，但是如果將壞情緒都歸結到基因頭上，未免偏頗。因為基因對于情緒的影響并不如環境帶來的影響大。 情緒的好壞與什么有關？當我們看到一個人快樂或者沮喪時，首先想到的是發生了什么事，讓他/她的情緒有如此大的起伏。 隨著科學研究的深入，科學家發現情緒不僅與環境有關，而且與基因也有關聯
癌癥基因檢測標準
據世界癌癥預防組織機構統計，現今社會每100人就有1人因患癌癥而死亡, 每年死亡的人數中，1/5是死于癌癥。未來20年里，癌癥將繼續位居人類死因首位。 癌癥的新認識 癌癥只是慢性病，一類與冠心病、糖尿病有所類似的慢性病 癌癥是生活方式疾病，80%與不良生活方式有關。 遺傳、疾病、環境與職
Nature：鑒定出癌癥免疫療法發揮作用所必需的基因
在一項新的研究中，來自美國國家衛生研究院（NIH）、喬治城大學醫學院、紐約大學、紐約基因組中心、賓夕法尼亞大學、布羅德研究所和麻省理工學院的研究人員鑒定出癌癥免疫療法發揮作用所必需的基因，這解決了為何一些腫瘤不對免疫療法作出反應，或者初始時作出反應但隨著腫瘤細胞對免疫療法產生抵抗力后不再作出反應
基因療法：改良病毒為患者導入健康基因
所謂基因療法，就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來，英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布，他們對因患有罕見基因疾病而影響視力的病人們進行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學家們也宣布，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕。這些研究結果，以
－基因療法：改良HIV為患者導入健康基因
據國外媒體報道，所謂基因療法，就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來，英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布，他們對因患有罕見基因疾病而影響視力的病人們進行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學家們也宣布，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕
基因療法有助心肌再生
? 美國一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。研究報告發表在2月19日的《科學轉化醫學》雜志上。??? CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對
基因療法準備就緒
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
“基因療法將改變未來”
“基因療法是一種非常強大的醫療手段，可以攻克人類重大疾病，特別是遺傳缺陷造成的眾多疾病，具有廣闊的應用前景。”1975年諾貝爾生理學或醫學獎得主大衛·巴爾的摩在接受科技日報記者采訪時說，“這種方法治愈了很多罹患遺傳疾病的兒童，取得了令人驚訝的結果。可以說，基于基因的治療手段將改變未來世界”。
MHCII類[基因]缺陷的臨床特征
中文名稱MHCII類[基因]缺陷英文名稱MHC class IIdeficiency定 義即裸淋巴細胞綜合征。常染色體隱性遺傳，因II類反式激活蛋白(CIITA)基因缺陷，致MHCII類分子表達障礙。患者出現外周血CD4+T細胞數目減少及功能障礙。應用學科免疫學（一級學科），免疫病理、臨床免疫（二
MHCI類[基因]缺陷的臨床特征
中文名稱MHCI類[基因]缺陷英文名稱MHC class I deficiency定 義屬常染色體隱性遺傳的T細胞缺陷。因抗原加工相關轉運蛋白(TAP)基因突變，使內源性抗原肽轉運受阻，不能與內質網中MHCI類分子結合，影響后者在T細胞表面表達的穩定性，患者外周血CD8+T細胞數量減少，出現功能障
免疫缺陷病毒基因結構功能
HIV基因組長約9.2～9.7kb，含gag、Pol、env、3個結構基因，及至少6個調控基因（TaT Rev、Nef、Vif、VPU、Vpr）并在基因組的5′端和3′端各含長末端序列。HIV LTR含順式調控序列，它們控制前病毒基因的表達。已證明在LTR有啟動子和增強子并含負調控區。 1．g
基因缺陷導致果蠅運動障礙
為此，研究人員對該屬果蠅進行了研究果蠅他們對其進行了基因改造，使其無法形成克雷德。在這些動物中，心率以一種特有的方式減慢——這是能量缺乏的標志。他們還表現出嚴重的運動障礙。細胞的發電廠，線粒體，負責提供能量。它們的功能失調會導致負責人類運動功能的神經細胞死亡。這種臨床癥狀被稱為帕金森病。LIMES研
華大基因啟動－出生缺陷檢測計劃
隨著基因科技的發展和臨床應用，基因技術可以用于遺傳疾病的檢測，對預防出生缺陷有重要意義。7月8日，華大基因董事長汪建、華大醫學執行總裁尹燁等在北京共同宣布啟動“千萬家庭遠離遺傳出生缺陷”計劃。 發布會上，華大基因旗下的華大醫學產前業務負責人趙立見就無創技術的開展現狀及應用前景作了介紹。趙立見表
Nat－Genet：揭秘線粒體基因組奧秘有望開發多種癌癥新療法
近日，一項刊登在國際雜志Nature Genetics上的研究報告中，來自德克薩斯大學安德森癌癥中心等機構的科學家們對細胞的能量工程—線粒體進行了深入研究，由于線粒體在腫瘤發生中扮演著關鍵角色，因此深入研究線粒體的基因組對于揭示腫瘤發生機制及開發新型療法至關重要。圖片來源：CC0 Public
導致掉發卻能改善癌癥免疫療法的基因要不要開啟？
這項研究于上月以“IKZF1 Enhances Immune Infiltrate Recruitment in Solid Tumors and Susceptibility to Immunotherapy”為題在《Cell Systems》雜志上發表。 通訊作者、哥倫比亞大學Angela
兒童癌癥基因檢測，任重而道遠
兩項獨立的先驅性臨床研究同時發現了四成兒科癌癥患者腫瘤或生殖系的共有突變，這些共有突變位點在癌癥的診斷和治療方面具有潛在的臨床意義。 發現該成果的科研團隊由得克薩斯兒童癌癥中心和貝勒醫學院領銜，兩個團隊共同致力于開發疾病確診初期的癌癥干預手段。另外，波士頓兒童醫院達納法博癌癥中心與布萊根婦女醫
癌癥基因檢測的現狀
目前，化療總體有效率在30%到40%，而通過基因檢測篩選出獲益病人，有效率可以提高到80%。分子檢測為癌癥治療模式帶來了翻天覆地的變化，癌癥治療開始邁入個性化治療的新天地。 目前，在國外，美國FDA（食品藥品監督管理局）已經強制要求用藥前進行EGFR、KRAS等基因檢測。另一權威機構NCCN（
最新進展：基因編輯和基因療法
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）
基因療法遏制罕見腦病
在ALD患者的大腦中，保護神經的髓鞘消失了。圖片來源：Frank Gaillard 基因治療正在兌現自己的承諾——在男孩中抑制了一種罕見致死性腦病的發作。 科學家在日前于華盛頓哥倫比亞特區召開的美國基因與細胞治療學會年會上發布的一項新研究成果顯示，在利用基因工程病毒向細胞中傳送一種基因從而補
NEJM：基因療法首次降伏HIV
??????? 一項臨床試驗日前表明，一種基因編碼技術對于人類而言是安全且有效的。這是研究人員第一次使用一種名為鋅指核酸酶（ZFN）的酶瞄準并破壞了12名艾滋病病毒（HIV）攜帶者免疫細胞中的一種基因，從而增強了他們抵抗病毒的能力。該項研究成果發表在3月6日出版的《新英格蘭醫學雜志》上。
基因療法有望治愈尼古丁成癮
一項新研究顯示，在小鼠實驗中，一種基于抗尼古丁抗體的基因療法可以阻止尼古丁進入腦部，從而避免小鼠對尼古丁成癮。研究人員表示，這可能成為一個治療吸煙成癮的新療法。 當吸煙者吸煙的時候，煙草中的尼古丁會經過肺部并在幾秒鐘內進入血液。這種成癮性的藥物會找到進入人大腦的途徑，然后附著在“獎勵受體”
基因療法恢復失聰兒童聽力
科技日報訊?（記者張夢然）一名完全失聰的英國女孩成為世界上首個接受開創性新基因治療試驗的人。目前，她的聽力已得到了恢復。該成果在近期于美國巴爾的摩舉行的美國基因與細胞治療學會會議上被公布。歐珀·桑迪出生時就完全失聰。經過此次治療后，這名已18個月大的女孩聽力幾乎接近正常水平，并且可能會進一步改善。歐
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
新型基因療法有望根治過敏
澳大利亞科學家日前發明了一種基因療法，成功治愈了實驗鼠的哮喘，將來可望用于一勞永逸地治療包括哮喘在內的各種過敏癥狀。 據當地媒體報道，澳大利亞昆士蘭大學的一個免疫學研究小組開發的這種基因療法，通過消除免疫細胞的“記憶”，使其不再攻擊相關蛋白質，從而避免過敏。 免疫系統為生物機體抵御外來病原體
基因療法使壽命延長40％
一項研究表示：連續半年，每月接受一次基因療法，不僅壽命延長達到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壯年期延長25%以上，各種器官都出現年輕化跡象，連毛發都出現了“返老還童”一般的“逆生長”。 這是近期搶先發表在《bioRxiv》預印本平臺上的一項研究“New intranasal and i
基因療法的的方法用途
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
關于Hemgenix基因療法的簡介
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。
用基因療法令心肌再生
據一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對組織再生是至關重要的(這可以解釋為什么皮膚及其它器官會在損傷后愈