諾華1億美元收獲基因療法技術獨家許可
今年4月，諾華（Novartis）公司宣布擬以87億美元收購基因療法公司AveXis，并獲取其治療脊髓性肌萎縮（SMA）的創新基因療法。作為此項收購的后續，今日，諾華向生物技術新銳REGENXBIO支付1億美元，獲得了其基因療法技術平臺的獨家許可。 REGENXBIO是一家處于臨床階段的生物技術公司，旨在通過基因療法改善患者健康。其核心技術是NAV技術平臺，它包含了超過100種腺相關病毒（AAV）載體，可以用于基因療法的遞送。之前，這家公司與AveXis達成協議，提供技術許可，用于SMA基因療法的研發。 收購AveXis后，諾華向REGENXBIO支付了6000萬美元的每年使用費，以及4000萬美元的里程碑費用。而根據協議，諾華將獲得使用NAV技術平臺開發SMA療法的獨家許可。這包括了使用AAV9載體開發的AVXS-101療法。 這意味著諾華將全力推動AVXS-101的研發。作為導致嬰兒死亡的頭號遺傳病因，SMA是一種......閱讀全文
基因療法有望治愈尼古丁成癮
一項新研究顯示，在小鼠實驗中，一種基于抗尼古丁抗體的基因療法可以阻止尼古丁進入腦部，從而避免小鼠對尼古丁成癮。研究人員表示，這可能成為一個治療吸煙成癮的新療法。 當吸煙者吸煙的時候，煙草中的尼古丁會經過肺部并在幾秒鐘內進入血液。這種成癮性的藥物會找到進入人大腦的途徑，然后附著在“獎勵受體”
基因療法恢復失聰兒童聽力
科技日報訊?（記者張夢然）一名完全失聰的英國女孩成為世界上首個接受開創性新基因治療試驗的人。目前，她的聽力已得到了恢復。該成果在近期于美國巴爾的摩舉行的美國基因與細胞治療學會會議上被公布。歐珀·桑迪出生時就完全失聰。經過此次治療后，這名已18個月大的女孩聽力幾乎接近正常水平，并且可能會進一步改善。歐
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
新型基因療法有望根治過敏
澳大利亞科學家日前發明了一種基因療法，成功治愈了實驗鼠的哮喘，將來可望用于一勞永逸地治療包括哮喘在內的各種過敏癥狀。 據當地媒體報道，澳大利亞昆士蘭大學的一個免疫學研究小組開發的這種基因療法，通過消除免疫細胞的“記憶”，使其不再攻擊相關蛋白質，從而避免過敏。 免疫系統為生物機體抵御外來病原體
基因療法使壽命延長40％
一項研究表示：連續半年，每月接受一次基因療法，不僅壽命延長達到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壯年期延長25%以上，各種器官都出現年輕化跡象，連毛發都出現了“返老還童”一般的“逆生長”。 這是近期搶先發表在《bioRxiv》預印本平臺上的一項研究“New intranasal and i
基因療法的的方法用途
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因療法，治好“不可治愈”癌癥
近日，英國研究者采用一種基因療法，成功治愈了一個患有耐藥性白血病的一歲女孩，成為免疫細胞療法治愈“不可治愈”的癌癥的全球首個案例。 該患兒名為Layla Richards，在位于倫敦中心的大奧蒙德街醫院（Great Ormond Street Hospital）接受治療，該
關于Hemgenix基因療法的簡介
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。
用基因療法令心肌再生
據一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對組織再生是至關重要的(這可以解釋為什么皮膚及其它器官會在損傷后愈
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
關于腫瘤基因的療法介紹
基因療法定點清除癌細胞從本質上來講，癌癥是一種基因病，其發生、發展與復發均與基因的變異、缺失、畸形相關。人體細胞攜帶著癌基因和抑癌基因。正常情況下，這兩種基因相互拮抗，維持協調與平衡，對細胞的生長、增殖和衰亡進行精確的調控。在遺傳、環境、免疫和精神等多種內、外因素的作用下，人體的這一基因平衡被打
大腦基因療法抑制酒精濫用
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507147.shtm 人腦中的獎勵途徑顯示了酒精等刺激如何促使多巴胺釋放，后者會影響我們的情緒反應，使多巴胺和其他激素進一步釋放? 圖片來源：FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE P
Nature：基因療法促進心臟再生
來自倫敦國王學院的研究人員發現，一種療法可以誘導心臟病發作后的心臟細胞再生。 世界衛生組織(who)的數據顯示，心肌梗死是心力衰竭的主要原因，通常被稱為心臟病發作，由心臟冠狀動脈的突然阻塞引起，目前全球有2300多萬人受到這種疾病的影響。 目前，當一個病人心臟病發作后幸存下來，他們的心臟會留
基因療法的問題及對策
基因治療終于回來了，今年是人類基因組計劃25周年紀念日，并沒有人多少人關注這個。但是當曾經在老鼠身上實驗的基因療法現在用在治療17個月大的Layla Richards的白血病時候，每個人都在關注著。 雖然基因療法有著巨大潛力，但剛過去的周年紀念日只有寥寥幾家媒體進行了報道，這也看出了近四分之
基因療法，到底是什么？
最近，我國科學家完成的一項其實技術上和概念上都沒有太多亮點的研究，也就是中山大學副教授黃軍就及其同事利用一種名為“CRISPR”的基因編輯技術，試圖修復存在遺傳缺陷的人類胚胎，把“基因編輯”“CRISPR”“基因技術改造人類”等等聽起來高深莫測或聳人聽聞的名詞一股腦推送到公眾視野中。 過去幾周
基因療法：改良病毒為患者導入健康基因
所謂基因療法，就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來，英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布，他們對因患有罕見基因疾病而影響視力的病人們進行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學家們也宣布，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕。這些研究結果，以
－基因療法：改良HIV為患者導入健康基因
據國外媒體報道，所謂基因療法，就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來，英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布，他們對因患有罕見基因疾病而影響視力的病人們進行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學家們也宣布，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕
諾華Zolgensma鞘內注射治療2型SMA患者展現強勁療效！
諾華（Novartis）旗下基因治療公司AveXis近日公布一次性基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec，AVXS-101）鞘內給藥治療2型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者I/II期STRONG研究的最新數據。 結果顯示，接受劑量B（1.2 x 10的14次方
癌癥基因療法亮點頻現－用好基因修復壞基因
當前，探索各種有效而實用的抗癌方法已成為研究人員和臨床醫生研究的重點，同時也成為患者關注的焦點。毫無疑問，2010年的癌癥治療在基因療法方面出現了一些亮點，如果假以時日，基因療法將成為癌癥治療的實用技術。 核糖核酸干擾顯神威 癌癥的基因療法有很多，其中有一種更顯示了獨特的魅力，這就是
百健全球首個SMA藥物新研究－羅氏、諾華或后來居上
百健（Biogen）近日在阿根廷門多薩舉行的第23屆世界肌肉協會（WMS）年會上公布了脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物Spinraza（nusinersen）II期臨床研究NURTURE新的分析數據。該研究是一項正在進行的開放標簽、單組療效和安全性研究，共入組了25例經基因檢測診斷為SMA的嬰兒，并
百健公布SPINRAZA新數據－顯著改善壽命及運動能力
今日，百健(Biogen)公司公布了其開發的SPINRAZA(nusinersen)在治療脊髓性肌萎縮癥(spinal muscular atrophy， SMA)方面的長期療效數據。從名為SHINE的開放標簽臨床3期試驗中獲得的中期數據表明，SPINRAZA能夠顯著延長最嚴重SMA患者的壽命，
基因療法通過病毒載體靶向神經挽救嬰兒
并沒有什么特別的事情發生在長著紅色小卷毛的3歲的Evelyn身上，除了她不應該在家里的起居室一邊與來訪者說話，一邊穿著連褲襪跟著一首名為《快樂》的曲子旋轉著跳舞。Milan和Elena Villarrea給Evelyn注冊接受基因治療試驗，他們因為脊髓肌肉萎縮癥曾失去了一個孩子。 圖片來源：MI
光纖光譜儀SMA905接頭
產品描述：?SMA905接頭是組成成品石英光纖的一部分，本產品可以與各種光學光譜儀鏈接，各類光學光源，單色儀等光學儀器鏈接。本公司的SMA905接頭是金屬插芯，方便安裝使用，精度較高。?本產品庫存適用于裸纖外直徑125um、220um、440um、660um的四種型號，其他尺寸的需要定做。?備注：公
Sma和Mad相關蛋白的功能介紹
中文名稱Sma和Mad相關蛋白英文名稱Sma-and Mad-related protein;Smad protein定 義與果蠅Mad(mother against decapentaplegic)蛋白及線蟲Sma蛋白具有同源性的蛋白質家族。是轉化生長因子-β超家族下游的一類細胞內信號轉遞分子，
光纖光譜儀SMA905法蘭
SMA905法蘭本產品可以安裝在法蘭盤上，材質為：SMA905-1A黃銅 ? ?； ?SMA905-1B/C 銅鍍鎳本產品適用于SMA905和SMA906接頭的光纖。建議安裝于儀器上面使用，A和B連接器中間孔徑為4mm，C連接器中間孔3.18mm。光纖擰緊之后會，插芯會露出2.2mm左右。如安裝再其
SMA系列連接器適配器
用于SMA和其他連接器的連接這款連接器適配器可幫助您用一個SMA 905公連接器將一條光纖或附件連接到另一個帶有FC或ST公連接器的物件上。這是一種節省成本和時間的解決方案，讓您在配合使用海洋光學其他產品之前用一個SMA 905連接器重新端接您的現有光纖。產品詳情????????????
光纖光譜儀SMA轉FC接頭
產品材質：硬質航空鋁，表面陽極化處理接頭：SMA905與FC/PC本產品機加工采用一刀加工而成，緊密度極高，精度達到0.005mm，確保了兩根光纖轉換的耦合效率。本產品就是一個FC母頭轉SMA905母頭的一個轉接器，其自身不會對光有很大的損耗以及影響，能影響光的損耗主要還是光纖端面處理的光潔度以及光
神經系統疾病的新型療法——基因編輯療法
當地時間 6 月 15 日，美國生物技術公司 Capsida Biotherapeutics（簡稱 Capsida）與生物制藥公司 CRISPR Therapeutics（簡稱 CRISPR）簽訂協議，宣布兩家公司建立戰略合作伙伴關系，共同研究、開發、制造和商業化體內基因編輯療法，其中包含利用工
Exacel療法通過FDA大考，基因編輯療法前景可期
2012年，CRISPR基因編輯橫空出世。當時，所有人都覺得這將會是生物科技領域最強大的工具之一，然而，在療效與安全性問題的雙重困擾下，CRISPR基因編輯exa-cel療法在臨床中運用步履維艱。如今，經過了十多年的漫長遠征，CRISPR基因編輯療法終于站在了成功的邊緣。日前，在針對CRISPR基因
皮膚病基因療法獲FDA突破性療法認定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布該公司治療大皰性表皮松解癥(epidermolysis bullosa，EB)的基因療法EB-101獲得美國FDA授予的突破性療法認定。這一認定將給予EB-101的研發項目諸多便利，進一步加快它的開發進程。 大皰性表皮松解癥是一類可能危及