新突破：把突變蛋白“變成”健康蛋白的基因治療方法
今日最新一批《自然》論文如期上線，其中來自CRISPR領域大牛劉如謙（David Liu）教授團隊的一篇論文引起醫藥行業的關注。使用單堿基編輯方法，該團隊提供了一種進行基因治療的全新思路，有望打開罕見遺傳病治療的全新天地。 這項研究針對的是鐮刀型細胞貧血病（sickle cell disease，SCD）。這是一種常染色體顯性遺傳病，病因相當明確——由于基因突變，患者體內無法產生正常的血紅蛋白。目前，已有多家生物醫藥公司正在開發治療這種疾病的基因療法：一些公司想把編碼正常血紅蛋白的基因引入患者體內，重塑患者制造這些血紅蛋白的能力；另一些公司則另辟蹊徑，想要恢復人體產生胎兒血紅蛋白的能力。這種血紅蛋白也具有運輸氧氣的能力，但往往在嬰兒期就停止了生產。 無論是哪一種方法，在臨床試驗中都已經取得了不錯的結果，且能實現對SCD的功能性治愈。但這些方法要么使用慢病毒作為基因載體，要么使用CRISPR技術，這些理論上都有可能帶來潛在......閱讀全文
方興未艾：單堿基基因編輯技術
近一年多來，全世界范圍內多個實驗室圍繞“單堿基基因編輯技術”發表了大量的研究成果，而我國科學在此領域也取得了一系列重要進展。特別是近日，來自中山大學松陽洲和黃軍就實驗室在Protein & Cell雜志上發表了題為“Effective gene editing by high-fidelity
單堿基基因編輯技術之工具篇
前言今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
單堿基基因編輯技術之工具篇
今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
單堿基基因編輯技術之工具篇
前言 今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展
單堿基基因編輯研究進展速覽
本文中，小編整理了近年來科學家們在單堿基基因編輯研究領域取得的新進展，分享給大家！ 【1】Nat Commun：科學家首次在豬身上實現多位點單堿基編輯 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組利用單堿基編輯器首次在豬
基因編輯大牛Nature子刊發文：CRISPR單堿基編輯準確！
來自韓國基礎科學研究所IBS的研究人員發表了題為“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，證實了最近研發的基因編輯方法的準確性。這一研究成果公布在4月10日的Nature
單堿基基因編輯系統，基因治療又一利器
TaC9-ABE單堿基編輯技術原理。黃博純 供圖近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學與五邑大學副教授鄒慶劍團隊合作首次將腺苷脫氨酶與轉錄激活因子樣效應子（TALE）融合，開發了一種不會產生Cas9依賴性脫靶的新型堿基編輯系統TaC9-ABE。相關研究3月24日在線發表于《細胞發現》（
利用單堿基編輯器實現多位點單堿基編輯DMD及HGPS豬模型
6月28日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組在國際學術期刊Nature Communications(《自然-通訊》)發表了題為Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
作物基因組單堿基編輯方法研究取得進展
單核苷酸點突變是作物許多重要農藝性狀發生變異的遺傳基礎。單堿基的變異會導致氨基酸替換或蛋白質翻譯終止，使基因功能發生改變，從而有可能產生優良的等位基因與優異性狀。傳統誘變及單堿基突變篩選技術（如TILLING）需要進行基因組規模的篩選，耗時、耗力且鑒定到的點突變數目和種類有限。基因組編輯技術，特
世界首次證實單堿基基因編輯存在脫靶效應
基因編輯技術越來越火，然而針對基因編輯工具最大的風險——脫靶效應，一直以來缺乏良好的檢測工具。記者從中科院神經科學研究所獲悉，其團隊與多家機構合作完成的研究，建立了一種在精度、廣度和準確性上遠超越之前的基因編輯脫靶檢測技術，這一技術首次證實：近年來興起的單堿基編輯技術有可能導致大量無法預測的脫靶
DNA堿基編輯：基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領
DNA堿基編輯:基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
一種堿基編輯器成功修改活小鼠腸道細菌基因
科學家設計了一種基因編輯工具，可以改變活小鼠腸道微生物組中的細菌。7月10日，相關研究成果發表于《自然》。 該工具是一種堿基編輯器，可以修改小鼠腸道內90%以上大腸桿菌菌落的靶基因。“我們一直夢想能夠做到這一點。”法國巴黎生物技術公司Eligo Bioscience的聯合創始人、合成生物學家X
CRISPR技術再升級——單堿基的精準編輯
CRISPR/Cas9基因組編輯系統來源于簡單的細菌免疫系統組分，經過改造后可在真核細胞中實現高度靈活且特異的基因組編輯。該系統是單RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介導的核酸酶系統，通過靶點特異的CRISPR RNA (crRNA)序列與靶序列進行堿基配對從而引導Cas
單堿基修復基因編輯公司Beam獲8700萬美元A輪支持
新聞事件 今天幾位華人基因編輯科學家創建的單堿基修復基因編輯公司Beam獲得8700萬美元A輪支持。Editas的三位創始人MIT的張鋒、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young聯手創立了Beam，CEO為Agios的原高管John Evans。本輪投
我國科學家開發更高精度的單堿基基因編輯工具
單堿基編輯技術是一種是自2012年CRISPR/Cas9技術被發現以來最寄予厚望的高精度基因編輯技術，其中一種單堿基編輯技術BE3可以在不切斷DNA雙鏈的情況下精確地引入由C/G到T/A的點突變，另外一項單堿基編輯技術ABE7.10可以由T/A突變成C/G的技術，對于基因突變導致的遺傳疾病的治療
天津工生所實現單窗口堿基編輯
堿基編輯器主要有3種類型：胞嘧啶堿基編輯器(cytosine base editor, CBE)、腺嘌呤堿基編輯器(adenine base editor, ABE)和糖基化酶堿基編輯器（Glycosylase base editor，GBE），它們在不需要DNA雙鏈斷裂和編輯模板的情況下可分別
單堿基編輯首次應用于非人靈長類模型
? ?5月20日美國遺傳學家團隊近日首次在非人靈長類模型中，實現了對一種名為PCSK9基因剪接位點的高效精準編輯。這一成功意味著，只需單次注射，便可持久抑制肝臟中PCSK9基因的表達，其為心血管疾病的預防提供了全新的思路，并極大地推動了單堿基編輯技術的臨床轉化應用。研究報告19日公開于英國《自然》雜
遺傳發育所在作物基因組單堿基編輯方法研究中取得進展
單核苷酸點突變是作物許多重要農藝性狀發生變異的遺傳基礎。單堿基的變異會導致氨基酸替換或蛋白質翻譯終止，使基因功能發生改變，從而有可能產生優良的等位基因與優異性狀。傳統誘變及單堿基突變篩選技術（如TILLING）需要進行基因組規模的篩選，耗時、耗力且鑒定到的點突變數目和種類有限。基因組編輯技術，特
科學家開發新型RNA單堿基編輯工具AMBER
中國科學院上海藥物研究所研究員郝沛團隊和中國科學院分子植物科學卓越創新中心研究員李軒團隊合作，開發了一種新型RNA單堿基（C>U）編輯工具AMBER，并在細胞和小鼠動物模型體內實現對多個靶標基因RNA轉錄本的精準編輯，為基于RNA編輯的遺傳病治療策略開拓了新技術路徑，同時進一步豐富了RNA編輯工具庫
全新「堿基編輯器」：不用「切割」也能精準編輯基因
原標題:不用「切割」也能精準編輯基因了，華人學者開發全新「堿基編輯器」摘要：CRISPR 基因編輯技術之外的新工具。基因編輯技術有了重大進展。Broad 研究所的華人學者 David Liu 教授的團隊開發出了一種「堿基編輯器」，可以讓細胞內 DNA 的一種堿基通過簡單的化學反應，變成另一種
新方法對人類基因組進行有效地單堿基編輯
近日，來自格萊斯頓研究院的研究團隊開發了一項新技術，可以對人類基因組進行單堿基編輯。這不僅增強了目前在干細胞中模擬疾病的能力，也為基因治療新途徑提供了基礎。 相關研究論文發表在《自然方法學》(Nature Methods)上。其中提出如何有效并且精確地捕獲罕見致病突變，以及如何修
基因檢測新突破:－單堿基突變檢測
DNA序列中稍有變異就會對身體產生深遠的影響。現代基因組學研究已經表明，只要一個突變就占領了決定是否成功治愈一種疾病還是使該病猖獗地蔓延到全身各部位的制高點。 研究人員通過一種新的方法檢測特定DNA片段，找出單一突變位點，從而幫助疾病(如癌癥、肺結核)的診斷和治療。DNA序列中這
從同源重組到堿基編輯器－看基因編輯72變
基因編輯尤其是“基因魔剪”CRISPR的新聞報道幾乎每天都能見到。僅在3月份，就有兩篇引起廣泛關注的重磅成果，其一，曾與張峰合作開創“基因魔剪”CRISPR的科技大牛劉如謙（David Liu），利用基因編輯技術研發出給細胞活動拍照的“細胞記錄儀”（CAMERA）。正如黑匣子能記錄事故發生時的
新基因編輯法可成功逆轉單個堿基變異
最近一期英國《自然》雜志刊登一則基因編輯改進方法，可定位和修改DNA單個堿基，并且不在基因組中引入隨機插入或缺失的基因。這種新的“堿基編輯”法使用一種修飾過的CRISPR/Cas9蛋白質，使它和另外兩種蛋白一同工作，比現有改正單堿基變異的方法更高效。 大多數遺傳疾病源于單核苷酸的突變（點突變
人分裂期胚胎介導高效的單堿基編輯研究獲進展
5月23日，Genome Biology 發表了一篇題為《人分裂期胚胎介導高效的單堿基編輯》的研究論文，該研究由中國科學院神經科學研究所（中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心）、上海腦科學與類腦研究中心、神經科學國家重點實驗室、中國科學院靈長類神經生物學重點實驗室楊輝研究組與上海交通大學仁濟醫
遺傳發育所－個體水平發現單堿基編輯系統存在脫靶效應
人類遺傳疾病和農作物農藝性狀很多情況下是由基因組中的單個或少數核苷酸的突變引起的。因此，基因組中關鍵核苷酸變異的鑒定與定向修正是人類遺傳疾病治療及動植物育種的重要方向。基因組編輯工具單堿基編輯器的開發，為定向編輯和修正基因組中的關鍵核苷酸變異提供了重要工具，展現了其在遺傳疾病治療與動植物新品種培
基因編輯讓早衰小鼠壽命延長25％
年齡增長會增加很多疾病發生的風險，例如心臟病、癌癥和阿爾茲海默癥。所以，科學家們一直在試圖找到延緩衰老的方法。 2019年2月18日，《Nature Medicine》期刊上發表一篇最新文章，揭示了一種新的基因療法或有助于延緩衰老。 來自Salk研究所的科學家們利用CRISPR/Cas9基因
CRISPR技術如何帶火了基因編輯小鼠？
2013年，一種名為的“CRISPR”的基因編輯技術出現后，“基因編輯”這個詞匯不經意間火了，傳遍了整個學術圈、生活圈，甚至是朋友圈。它的出現讓“編輯生命”變得觸手可及，它似乎可以斗過癌癥（白血病）和艾滋病，還有各種遺傳病。我們知道，目前這些人類疾病都沒有辦法從根本上治療，而它們幾乎都和基因突變相關
單堿基編輯系統在植物中建立mRNA剪接操控新方法
mRNA前體的剪接是高等生物體內基因轉錄后加工的重要過程，傳統mRNA的剪接遵循“GU-AG”法則，即主要剪接體包含三個保守的剪接位點，即位于內含子5’端的“GU”、3’端的“AG”和靠近3’端的分支點“A”。剪接體通過選擇一種或多種剪接位點可將mRNA前體加工為一種或多種成熟的mRNA，即組成