藥物研發：變化帶來機遇
支付方主導、孤兒藥發力或將成近年藥品研發主要走向。 日前，艾美仕市場研究公司（IMS Health）發布了2013年全球醫藥市場的統計數據：在全球新藥研發中，適應癥藥物、孤兒藥、專科疾病等領域的研發已發生明顯變化，而大眾疾病領域受熱程度則有所降低，治療終點明確藥物的競爭力將倍加明顯。 “IMS Health發布的統計數據，對所有關心藥物研發走向的醫藥界專業人士都應有參考價值。”華中科技大學同濟醫學院教授曾繁典分析道，“醫藥市場對某一種藥品銷售的額度，是反映該產品社會需求的一項重要指標，數據中反映的情況或許將成為今后藥物研發的走向，也將由此帶來新的機遇。” 疾病譜是主要影響因素 “確定藥品研發方向，醫藥界更重視社會疾病譜的變化，這也是藥物治療學關注的焦點。”中國科學院院士、上海科學技術協會主席陳凱先介紹說，藥物研發重心必然隨著世界疾病譜發生變化。 用于防治一個時期對民眾健康，乃至對生命威脅最大、影響最廣疾病的藥物，總會成......閱讀全文
camsirubicin獲美歐孤兒藥資格，保留抗癌活性
Monopar Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發旨在改善癌癥患者臨床結果的專有療法。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治療軟組織肉瘤（STS
歐盟批準天價孤兒藥Kalydeco擴大適應癥
Vertex制藥近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準擴大罕見病藥物Kalydeco（ivacaftor）的適應癥，用于攜帶囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）9種門控突變之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,
默克抗癌藥tepotinib獲孤兒藥資格，有望實現精準治療
德國制藥巨頭默克（Merck KGaA）近日宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌藥——口服MET抑制劑tepotinib孤兒藥資格（ODD），用于治療攜帶MET基因改變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW還授予了tepotinib治療攜帶MET基因第14號外
2020年孤兒藥市場將達1760億美元，BMS或超諾華
近年來，孤兒藥研發熱度不減。罕見疾病的臨床試驗規模往往較小，且缺乏治療選擇，這給孤兒藥的監管審查帶來優勢。此外，稅收的優惠政策進一步降低研發成本，而當孤兒藥進入市場后，其平均售價是非孤兒藥的6倍，定價能力十分出眾。 1760億美元巨市場 EvaluatePharma 最近發布的一
“重磅炸彈”模式步履維艱，孤兒藥可否小鬼當家？
“重磅炸彈(blockbuster)”是醫藥行業領域最被人津津樂道的詞匯，無論是`醫藥巨頭，還是國內雨后春筍般發展的醫藥企業都期待著能擁有自己的“重磅炸彈”。 一個此類藥物，足可以鑄就一個超級跨國企業，比如說修美樂的東家艾伯維(Abbvie)，2013年修美樂的全球銷售額高達106.59億美元
藥物研發：變化帶來機遇
支付方主導、孤兒藥發力或將成近年藥品研發主要走向。 日前，艾美仕市場研究公司（IMS Health）發布了2013年全球醫藥市場的統計數據：在全球新藥研發中，適應癥藥物、孤兒藥、專科疾病等領域的研發已發生明顯變化，而大眾疾病領域受熱程度則有所降低，治療終點明確藥物的競爭力將倍加明顯。 “IMS
孤兒藥藥品供應保障現狀調查:罕見病醫藥洼地待填補
目前，我國罕見病患者的藥品供應保障存在哪些問題？造成這些問題的原因有哪些？有哪些可能的改善途徑？帶著這些問題，《經濟日報》記者走訪了患者、專家、藥企以及有關部門等。 創新型“孤兒藥”難尋“中國造” 近日，記者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病，患者身體呈
這一國產企業孤兒藥已獲美歐認證！
日前，遠大醫藥發布公告稱集團用于治療胃腸胰腺神經內分泌瘤的全球創新放射性核素偶聯藥物ITM-11的新藥臨床試驗申請，近日已獲得國家藥品監督管理局正式受理。 ITM-11是一款基于放射性核素偶聯技術靶向殺傷治療胃腸胰腺神經內分泌瘤的RDC藥物，該產品是將無載體177Lu與生長抑素類似物偶聯，通過
從FDA的審批分析孤兒藥的發展前景
都已四月份了，介紹FDA2013年批準27個品種的文章很多，這里就不贅述了。下表做一簡單總結。 僅指突破治療(breakthroughtherapy)和快速審批(fasttrack)兩種模式，不討論優先審查(priorityreview)和加速批準(acceleratedapproval)
SpringWorks－γ分泌酶抑制劑nirogacestat獲孤兒藥資格！
SpringWorks Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于為患有嚴重罕見疾病和癌癥的患者開發改變生命的藥物。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予口服小分子選擇性γ-分泌酶抑制劑nirogacestat治療軟組織肉瘤的孤兒藥資格。 今年8月底，美國FDA還授予了n
新型抗炎藥阿斯利康Fasenra治療EGPA獲孤兒藥資格
英國制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗炎藥Fasenra（benralizumab）治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎（EGPA）的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”
核酸適配子新分子獲得美國FDA孤兒藥認定
成骨不全癥，是一種罕見的遺傳性骨疾病（圖）。患兒經歷輕微的碰撞，就會造成嚴重的骨折。這類患兒俗稱“瓷娃娃”。目前臨床上缺乏專門針對成骨不全癥的治療藥物。美國FDA把開發針對這類疾病的藥物稱為“孤兒藥”。中國藥品監管機構也把這類疾病納入罕見病目錄。獲得美國FDA孤兒藥認定，將為后續藥物研發帶來一系
美國認證瑞德西韋為孤兒藥，會影響我們申請ZL嗎
3月24日，美國食品和藥品管理局（FDA）批準認證該國吉利德科學公司的瑞德西韋（Remdesivir）孤兒藥認證，適應癥為新冠肺炎（COVID-19）。 根據美國《孤兒藥法案》，FDA將為制藥公司提供7年的市場獨占期。其間，該藥物僅由原研發企業獨家生產銷售，FDA不再批準其他具有相同適應癥的
罕見病：太過罕見，難以開發？
對于那些被罕見病折磨的患者們來說，他們的病癥通常都是一種孤立的存在。對于病癥的整體知識很少，診斷和治療的過程往往是長時間而且非常痛苦的。這些罕見病受害者大多數是年輕人或是兒童。 罕見病往往是先天性的或與基因問題有關，其中一部分是由于癌癥或自體免疫問題或是傳染性疾病引起的。這些疾病都很復雜、嚴重
瑞德西韋獲美國藥管局“孤兒藥”認定
美國食品和藥物管理局官網數據庫顯示，已進入治療新冠肺炎臨床試驗的藥物瑞德西韋23日被藥管局認定為“孤兒藥”，涉及適應癥為新冠肺炎。瑞德西韋是美國吉利德科技公司一款在研藥，尚未在全球任何地方獲批上市。美國藥管局官網信息顯示，瑞德西韋僅得到“孤兒藥”認定，還沒有獲得“孤兒藥”用途的上市批準。美國“孤兒藥
美國FDA認證瑞德西韋為新冠孤兒藥卻遇反轉為哪般？
美國食品和藥物管理局官網數據庫顯示，美國吉利德科技公司一款在研藥、已進入治療新冠肺炎臨床試驗的藥物瑞德西韋23日被藥管局認定為“孤兒藥”，涉及適應癥為新冠肺炎。瑞德西韋獲得孤兒藥資格 瑞德西韋是一種核苷類似物，原用于抗埃博拉病毒感染的臨床試驗，一些體外及動物研究顯示，一定濃度下該藥可對嚴重急性
Xeris液態穩定胰高血糖素獲得孤兒藥資格認定
Xeris Pharmaceuticals近日宣布，該公司的即用型液態穩定胰高血糖素（liquid-stable glucagon）獲得美國FDA授予的孤兒藥資格（ODD），用于治療高胰島素血癥性低血糖癥（Hyperinsulinemic Hypoglycemia, HH）。Xeris還宣布2a
美國FDA授予卵巢癌在研新藥孤兒藥資格
今天，總部位于加拿大溫哥華的生物制藥公司Zymeworks公司宣布，美國FDA已授予其領先在研卵巢癌新藥ZW25和ZW33孤兒藥資格。 僅以美國為例，每年就有超過2.2萬多的婦女被診斷患有卵巢癌，該疾病造成了多達1.4萬患者死亡。目前，還沒有針對 HER2 的卵巢癌靶向治療方案獲得批準，意味著
美國FDA授予AROAPOC3孤兒藥資格,治療FCS
Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司，近日該公司宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見
歐盟授予SpringWorks公司MEK抑制劑mirdametinib孤兒藥資格
SpringWorks Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于為患有嚴重罕見疾病和癌癥的患者開發改變生命的藥物。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予mirdametinib（前稱PD-0325901）治療1型神經纖維瘤病（NF1）的孤兒藥資格。mirdametinib
－孤兒藥成全世界最貴藥品－專家建議審批設特例
你知道全世界最昂貴的藥有哪些嗎?大多數是孤兒藥!這種用于診斷及防治罕見病的藥品，由于患者少、研發成本高，很少被藥企關注，因此被業內形象地稱為“孤兒藥”。 “目前我國對孤兒藥的研發幾乎空白，全進口藥費昂貴、未進醫保，很多罕見病患者只能放棄治療。”剛剛過去的周末，孤兒藥界定與市場準入政策全國學
美歐制藥公司紛紛看好罕見病藥物開發
基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型 正如癌細胞一樣，目前淋巴瘤的定義也出現了分化。在美國，約70萬人患有該病，但在過去的幾十年間，基于發生癌變免疫細胞的類型，淋巴瘤被細分成幾十個亞型。藥物公司將目標瞄向了這些亞型，并且一直要求將其劃入“孤兒病”的范圍。根據美國食品和藥物管理局(F
美國FDA授予抗癌藥OBI3424治療肝細胞癌的孤兒藥地位
臺灣浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下簡稱浩鼎）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予OBI-3424治療肝細胞癌（HCC）的孤兒藥資格。孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于2
孤兒藥新處境：如今的問題不在于少，而在于太多又太貴
2010年11月，David Mitchell被診斷患有多發性骨髓瘤。當時他認為這種相對罕見的骨髓癌 （每年診斷出的病例約為30,000例）幾乎意味著對他判了死刑。 幸運的是，事情并沒有向著這個消極的方向發展。上個月，Mitchell和兒子一起在夢幻般的大峽谷漂流之旅中慶祝了他的67歲生日。
國內罕見病藥物研發仍處空白－多數患者無藥可醫
?世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65%。~1%。的疾病或病變。 ?目前已確認的罕見病有5000～6000種，約占人類疾病的10%。 由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些用于預防、治療、診斷罕見病的
掘金自身免疫疾病藥物市場－國內藥企研發熱情再被點燃
????國內自身免疫系統疾病（以下簡稱“自免”）藥物市場熱度正在逐步攀升。4月3日上午，三生國健總經理劉彥麗在2023年度業績暨現金分紅說明會上接受《證券日報》記者提問時表示，公司聚焦自免戰略的制定正是基于國內自免市場的廣闊空間（巨大的未被滿足臨床需求、當前較低的市場滲透率、相對良好的市場競爭格局等
人工智能加速藥物研發進程－9家藥企抓住商機
計算藥物發現 (computational drug discovery) 是人工智能世界中的一個新興領域。這一領域利用人工智能對大量數據進行分析，了解藥物性質，從而加速藥物研發的進程。而隨著這一領域的日益興起，越來越多的藥企開始利用人工智能進行藥物研發。以下盤點了利用人工智能進行藥物研發的領先
中科院神經所與上海藥物所合作研發原創藥
1月23日，生物節律紊亂體細胞克隆猴模型成果新聞發布會在上海松江區G60腦智科創基地舉行。當天，中科院神經科學研究所與中科院上海藥物研究所簽署戰略合作協議。據悉，雙方將以國家需求為導向，創建非人靈長類動物藥物篩選疾病模型，建立高效的篩選機制，挖掘和驗證藥物新靶點，基于疾病機制，開發原創新藥，同時
減肥藥物研發靶點，推動化合物轉化為成品藥
如果說有什么話題能夠引起充滿個性而又多樣化的現代人的共鳴，那想必就是“減肥”了。對體重的嚴格把關已經成為現代積極健康的生活方式中不可缺少的一個環節。肥胖會影響美觀，給正常的運動和生活造成負擔，從身體健康的角度來說，過重的體重會增加體內臟器工作的負擔，帶來一系列的并發癥，例如高血壓、糖尿病、血脂異
減肥藥物研發靶點，推動化合物轉化為成品藥
如果說有什么話題能夠引起充滿個性而又多樣化的現代人的共鳴，那想必就是“減肥”了。對體重的嚴格把關已經成為現代積極健康的生活方式中不可缺少的一個環節。肥胖會影響美觀，給正常的運動和生活造成負擔，從身體健康的角度來說，過重的體重會增加體內臟器工作的負擔，帶來一系列的并發癥，例如高血壓、糖尿病、血脂異